A cisztás fibrózis kezelése: gyógyszerek, inhalációs és szupportív terápia

A cisztás fibrózis olyan betegség, amely az emberi test számos szervét érinti. Több szervet érintő betegségről van szó. Ezért fontos, hogy a terápiával átfogóan foglalkozzunk, és az egyes szervrendszereket külön-külön célzó kezelést végezzünk.

A tüdőkárosodás kezelése

• CF-ben a legfontosabb terápia a légutakban lévő nyálka hígítása. A nyálkasűrűség csökkentése javítja a nyálkahártya tisztító funkcióját. A terápiában különböző inhalációs készítményeket használnak, amelyek cseppfolyósítják a nyálkát.

Például acetilciszteint vagy karbociszteint használnak. Szájon át szedve szintén csökkentik a nyálka viszkozitását a gyomor-bélrendszerben.

• Az inhalálható béta-mimetikumokat is használják, például asztmában. Ezek enyhítik az alsó légutak - a hörgők - elzáródását.

Az inhalációs oldatok, például a 6%-os NaCl-oldat vagy az amilorid-oldat hatékonyan hidratálja a köpetet. Ez nagyban megkönnyíti annak kilégzését.

• Az elhalt baktériumok, nyálkasejtek és leukociták sejtmagjából DNS-molekulák szabadulnak fel, amelyek szintén sűrítik a köpetet. A DNS-szálakat feloldó enzimet DNS-áznak vagy alfa-dornáznak nevezik. Ezt az enzimet a tudósok géntechnológiai módszerekkel hozták létre.

• Az antimikrobiális terápia a kezelés lényeges része. A CF-betegek légútjai olyan baktériumok rezisztens klónjaival kolonizálódnak, mint a Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia vagy Stenotrophomonas.

Az orális antibiotikumok tartós profilaktikus adása csak bizonyos törzsek esetében lehetséges. Az antibiotikumok másképp szívódnak fel CF-betegeknél, mint egészséges betegeknél. Ezért hosszabb ideig kell alkalmazni őket.

Az intravénás adagolás a leghatékonyabb, különösen az olyan kórokozók esetében, mint a Pseudomonas, Burkholderia cepacia és Stenotrophomonas. Ha ezekkel a törzsekkel krónikus kolonizáció áll fenn, akkor 3 havonta 14 napon keresztül profilaktikus intravénás ismételt kezelés javasolt.

A légutak gombákkal és élesztőgombákkal való kolonizációja esetén a kezelésben gombaellenes szerek is szerepelnek.

A fájdalomcsillapítók, a nem-szteroid gyulladáscsökkentők és a kortikoszteroidok, pl. prednizon, a légúti fertőzések támogató kezelését jelentik.

• A modern kezelések kétféle gyógyszert tartalmaznak. Az egyik lumafaktort és ivafaktort, a másik három hatóanyagot, ivafaktort, terafaktort és elexafaktort tartalmaz.
  • Ezek a gyógyszerek a kloridcsatornák számának növelésével javítják a tüdőfunkciót.
  • A hatóanyagok kombinációja a már meglévő csatornák működését is javítja. Ezek az úgynevezett CFTR fehérjemodulátorok csökkentik a kórházi felvételek számát és az antibiotikumos kezelés szükségességét a CF-betegeknél.
  • Vannak olyan tanulmányok is, amelyek szerint javítják más szervek, például a máj működését.

Emésztési problémák és alultápláltság kezelése

• A hasnyálmirigy enzimek gasztrorezisztens tablettákban (gyomorsavnak ellenálló tabletták) történő szedése javítja a fontos tápanyagok, különösen a zsírok és a fehérjék emésztését és felszívódását.
• A hasnyálmirigy károsodása a CF-hez kapcsolódó cukorbetegséget, az úgynevezett diabetes mellitust okozza. Ha a cukorbetegséget diagnosztizálják, a cukorbeteg-szakorvos inzulinnal kezdi a kezelést.
• A májvédő szerek olyan gyógyszerek, amelyek védik a májszövetet, és megkönnyítik a máj számára az epesavak kiválasztását. Például az ursodeoxikolsavat használják.
• A nyálkaoldók, például az acetilcisztein, nyálkahígítók. Szájon át adva javíthatják a fontos tápanyagok felszívódását és csökkenthetik a bélelzáródás kockázatát.
• A CF-betegeknek magas kalóriatartalmú diétára és vitaminpótlásra van szükségük. A vitaminterápia elsősorban a zsírban oldódó vitaminokat (A-, D-, E-, K-vitamin) tartalmazó étrend-kiegészítőkre összpontosít.

A magas kalóriabevitelt a jó minőségű fehérjéket és zsírokat tartalmazó étrend biztosítja, a gyorsan felszívódó cukrok korlátozásával. A Nutridrinek megfelelő étrend-kiegészítők, amelyek növelik a kalóriaértéket és értékes nyomelemekkel dúsítottak.

Ha a konzervatív farmakoterápia nem vezet eredményre, a CF-betegeknél szervátültetésre van szükség. Egyeseknél a transzplantációt korán, pl. serdülőkorban tervezik.